Alyssa, o fetiţă de 13 ani, a fost diagnosticată cu leucemie acută limfoblastică T în 2021. Cu toate acestea, cancerul de sânge nu a răspuns la tratamentele convenţionale, inclusiv la chimioterapie şi la un transplant de măduvă osoasă. Prin urmare, ea a intrat într-un studiu clinic la Spitalul de pediatrie Great Ormond Street (GOSH) din Londra pentru un nou tratament care utilizează celule imunitare modificate genetic de la un voluntar sănătos.
În termen de 28 de zile, ea a intrat în remisie, ceea ce i-a permis să primească un al doilea transplant de măduvă osoasă pentru a-şi reface sistemul imunitar. Şase luni mai târziu, ea "se simte bine" şi s-a întors acasă, în Leicester, în centrul Angliei, unde primeşte îngrijiri medicale. "Fără acest tratament experimental, singura opţiune a lui Alyssa ar fi fost îngrijirea paliativă", a declarat spitalul într-un comunicat transmis duminică.
Cazul a fost prezentat de cercetători la reuniunea anuală a Societăţii Americane de Hematologie, care a avut loc în acest weekend.
Leucemia acută limfoblastică afectează celulele sistemului imunitar, limfocitele B şi T, care luptă şi protejează împotriva virusurilor.
Alyssa este primul pacient cunoscut care a primit celule T modificate.
Tratamentul constă în transformarea chimică a unor mesaje din codul ADN.
Cercetătorii de la spitalul de pediatrie şi de la University College London au contribuit la dezvoltarea utilizării celulelor T modificate pentru tratarea leucemiilor cu celule B în 2015. Dar aceste celule T concepute pentru a ataca celulele canceroase au sfârşit prin a se omorî între ele în acest proces, ceea ce i-a determinat pe oamenii de ştiinţă să se gândească la alte soluţii.
"Aceasta este o demonstraţie excelentă a modului în care, cu ajutorul echipelor de experţi şi al infrastructurii, putem combina tehnologiile de ultimă oră din laborator cu rezultate reale în spital pentru beneficiul pacienţilor", a declarat Waseem Qasim, imunolog consultant şi profesor la GOSH. Acest lucru "deschide calea pentru noi tratamente şi, în cele din urmă, pentru un viitor mai bun pentru copiii bolnavi", a adăugat el.